Elmiron toegelaten tot vergoedingenpakket voor blaaspijnsyndroom

Blaaspijnsyndroom / interstitiële cystitis (BPS-IC)
BPS-IC is een inflammatoire aandoening van de blaas met als hoofdsymptomen pijn bij blaasvulling, urgency-frequency en nycturie (overdag en s ’nachts vaak naar het toilet moeten met verhoogde oncomfortabele aandrang). De exacte oorzaak van BPS-IC is nog onbekend, maar het heeft veel overeenkomsten met auto-immuunziekten zoals de ziekte van Crohn of atopische aandoeningen zoals eczeem. Bij BPS-IC is de blaaswand ontstoken en is er een forse toename van immuuncellen in de blaaswand. De barrièrefunctie van het slijmvlies is daarbij verstoord, inclusief wat heet de GAG-laag. Dit is een laag die op het blaaslijmvlies wordt gevormd met daarin glycosaminoglycanen. Deze GAG’s binden watermoleculen tot een gel-vorm en vormt een buffer tegen de afvalstoffen en hoog geconcentreerde zouten in de urine. De GAG-laag beschermd dus de cellen van de blaas en bij BPS-IC is deze barrière verstoord wat leid tot een influx van zouten en afvalstoffen in de blaaswand. Dit veroorzaakt ontsteking van de blaaswand wat resulteert in pijn bij met name een vollere blaas. Vaak worden deze klachten in de praktijk verward met urineweginfecties. Indien een patiënt chronisch of frequent terugkerende blaaspijnklachten heeft, zonder positieve urinekweken (let op: bij BPS-IC zie je in het urinesediment ook ery’s en leuko’s), denk dan dat het BPS-IC kan zijn.
Er zijn meerdere vormen van BPS-IC die je met cystoscopie kan herkennen. Je hebt patiënten met blaasinflammatie die zich kenmerken met puntbloedingen (glomerulaties) , toegenomen vaattekeningen en roodheid of vlokvorming van het blaasslijmvlies en er is een typische vorm waarbij patiënten zogeheten Hunnerse laesies vormen. Dit zijn typische stervormige zweren van de blaaswand (vergelijk het met eczeem op specifieke omschreven plekken op de huid). Elmiron is voor beide geïndiceerd.

Huidige behandelingen
In Nederland wordt BPS-IC vaak met GAG therapie (blaasspoelingen met GAG’s), met pijnstilling (vaak met TCA’s zoals amitriptyline), anticholinergica , mirabegron en/of PTNS (vanwege de urgency-frequency), anti-allergie medicatie (cetirizine), bekkenfysiotherapie (i.v.m. secundaire bekkenbodemhypertonie). Hunnerse laesies worden tevens operatief behandeld door ze cystoscopisch te laseren (laser ablatie) of te coaguleren. In Nederland zijn urologen vaak terughoudend met botuline toxine injecties van de blaas bij BPS-IC. Vanwege de complexiteit van de problematiek is de behandeling van BPS-IC vaak multidisciplinair. Hiervoor is ook naast een Leidraad BPS-IC van de NVU (2017), ook de nieuwe Nederlandse multidisciplinaire richtlijn voor chronisch bekkenpijn van toepassing die zeer binnenkort uitkomt.

Elmiron
Elmiron bevat de stof pentosan polysulfaat natrium. Dit is een analoog voor heparine (ook een GAG). Het werkingsprofiel is nog niet geheel duidelijk, maar het concept is dat Elmiron de blaaswand en GAG-laag bij BPS-IC laat herstellen. In het buitenland, waaronder de VS en Duitsland wordt dit middel al meer dan 20 jaar gebruikt bij BPS-IC.
Van Elmiron zijn verschillende kwalitatief goede gerandomiseerde studies gedaan en het middel heeft binnen de Amerikaanse en Europese richtlijn de aanbeveling Strong (level of evidence 1a). Dit is de hoogste graad van wetenschappelijk bewijs voor effectiviteit. Dit middel kan in de eerste fase van behandeling voor BPS-IC worden voorgeschreven.

Dosering en gebruik
De dosering van Elmiron is 100mg 3dd1 , die 1 uur voor of 2 uur na de maaltijd ingenomen moeten worden. Om effectiviteit bij de patiënt vast te stellen moet het minstens 3-6 maanden worden ingenomen (advies farmacotherapeutsch kompas is om het elke 6 maanden te evalueren). Circa 30% heeft een goed effect op dit middel, dus het is wel zaak dat effectiviteit bij patiënten kritisch wordt beoordeeld, gezien er ook een deel non-responders zijn.

Bijwerkingen en voorzorgsmaatregelen
Aan bijwerkingen wordt gemeld : 1-10%: griepachtige verschijnselen, maag-darmbijwerking (misselijkheid, buikpijn, opgeblazen gevoel, diarree), haaruitval en asthenie (vermoeidheid en gevoel van zwakte).
Tevens zijn er rapporten van zeldzaam voorkomen van netvliesafwijkingen (pigmentaire maculopathie) bij patiënten die het middel langdurig gebruiken waardoor er geadviseerd wordt om na 6 maanden een netvlies controle bij de oogarts uit te voeren.
Aangezien Elmiron een heparine analoog is, heeft het een licht antistolling effect, waarbij dus voorzichtigheid is geboden bij anticoagulantia gebruik. Tevens mag het niet tijdens zwangerschap of lactatie gebruikt worden.

In praktijk
Voor Elmiron voor te schrijven is een zogeheten Atest-formulier nodig dat samen met het recept moet worden ingeleverd bij de apotheek. Dit moet worden ingevuld door de arts en is een verklaring dat de patiënt BPS-IC heeft. Overleg met de patiënt duidelijk het werking-bijwerkingsprofiel en informeer haar/hem dat het meerdere maanden moet worden ingenomen om effectiviteit te kunnen beoordelen.

Auteur: Dick Janssen